Nat Commun丨叶海峰团队推出微型可控CRISPRa平台HEAL实现体内强力可控基因激活雨燕直播- NBA直播- 足球世界杯 LIVE

2026-01-11 22:44:15

　　雨燕直播,NBA直播,世界杯直播,足球直播,台球直播,体育直播,世界杯,欧洲杯,苏超直播,村BA直播,苏超联赛,村超,村超直播CRISPR/Cas 系统因其高度的易用性与多功能性，已成为基因组工程领域的革命性工具。催化失活型 Cas 变体（ dCas ）进一步拓宽了该系统在基础遗传学和转化医学中的应用潜力，同时避免了 DNA 断裂所引发的基因组不稳定性风险。其中，基于 CRISPR-dCas 的转录激活系统（ CRISPRa ） 正 被广泛应用于疾病模型的构建和潜在的基因治疗策略开发中，是推动分子生物学和精准医学发展的重要工具。

　　在此基础上，团队研究人员首先对 sgRNA 骨架进行了结构优化，嵌入 噬菌体来源的 MS2 茎环结构， 以 高效招募与 RNA 结合蛋白 （ MCP ）融合 的 转录激活因子 （ p65-HSF1 ） 。随后， 通过 对 dCas12f 蛋白进行工程化改造，增强其 DNA 结合能力与核定位效率， 大幅 提升 了 系统的 转录 激活强度。最终构建的 HEAL 系统 在哺乳动物细胞中展现出超越 传统 dCas9/dCas12a 系统 的强大激活性能，可实现超十万倍 的内源基因激活， 并 可 通过 单 个 AAV 载体 完成 递送。